Genterapi ger hopp vid ärftlig blindhet
Forskare vid Karolinska Institutet och S:t Eriks Ögonsjukhus har i en ny studie visat att genterapi kan förbättra synen hos patienter med sjukdomen Bothnia dystrofi. Studien är publicerad i Nature Communications.
Forskarna använde en så kallad virusvektor, ett specialdesignat virus som genmodifierats så att det innehöll en fungerande RLBP1-gen, den gen som är skadad hos personer med Bothnia dystrofi. Genom ett avancerat kirurgiskt ingrepp injicerades virusvektorn under näthinnan hos tolv personer med sjukdomen. Avsikten är att virusvektorn efter behandlingen ska tas upp av näthinnans celler och där kunna tillverka normalt protein. Preliminära resultat från studien visar att synfunktionen förbättrades hos elva av deltagarna. Studien utfördes vid S:t Eriks Ögonsjukhus och resultaten ger nytt hopp om framtida behandlingar för personer med ärftliga ögonsjukdomar.
Fler nyheter
Stort anslag från stiftelsen Promobilia till forskning om behandling av åldersrelaterad synnedsättning
Forskarna Anders Kvanta och Fredrik Lanner får 10 miljoner kronor från stiftelsen Promobilia till forskning om behandling av näthinnesjukdomar.
